Согласно результатам научной работы, опубликованной в журнале «Science Translational Medicine» 7 декабря 2016 г., новый препарат, первоначально разработанный для терапии пациентов с сахарным диабетом 2-го типа, в настоящее время проходит подготовку перед началом клинических испытаний у пациентов в поисках первого в мире лечения, препятствующего прогрессированию болезни Паркинсона.
До настоящего времени терапия при болезни Паркинсона заключалась в применении симптоматических методов. Поэтому в случае успеха в проведении клинических испытаний, препарат MSDC-0160 станет первым лекарственным веществом для лечения основного заболевания и замедления его прогрессирования. Как отметил Патрик Брандин (Patrik Brundin), доктор медицины, директор Научно-исследовательского института нейродегенеративных заболеваний Ван Андель (Van Andel Research Institute’s Center for Neurodegenerative Science), Гранд-Рапидс, штат Мичиган, США: «Это, в свою очередь, потенциально могло бы способствовать улучшению качества жизни пациентов и предотвращению когнитивного дефицита, а также снизить или отсрочить необходимость применения препаратов, которые имеют пагубные побочные эффекты».
В мире болезнь Паркинсона регистрируют у 7–10 млн людей, при этом ожидается повышение распространенности заболевания, учитывая увеличение средней продолжительности жизни. Базисная терапия при болезни Паркинсона оставалась практически неизменной с момента разработки и внедрения в лечебную практику леводопы более 50 лет назад.
Изначально препарат MSDC-0160 разработан для лечения больных сахарным диабетом 2-го типа. В 2012 г. авторы научного проекта признали препарат перспективным лекарственным веществом, основываясь на направленности его терапевтического действия, доказанной безопасности применения у людей, наличия потенциальной востребованности в препарате и заинтересованности компании в сотрудничестве по исследованию возможностей перепрофилирования лекарственных средств. Как отметил П. Брандин, после 4 лет лабораторных исследований препарата выявленные результаты его влияния превзошли все ожидания исследовательского коллектива.
Научная новизна применения препарата MSDC-0160 непосредственно связана с недавно возрожденными представлениями о том, что болезнь Паркинсона, по меньшей мере частично, может быть связана с нарушениями энергетического обмена в организме.
Новый препарат, как представляется, регулирует функцию митохондрий в клетках головного мозга и восстанавливает их способность превращать основные питательные компоненты в энергетические эквиваленты. Следовательно, способность клеток обрабатывать потенциально вредные белки нормализуется, что приводит к уменьшению воспалительного процесса и сокращению гибели нервных клеток.
Авторы исследования объяснили, что болезнь Паркинсона и сахарный диабет 2-го типа могут иметь совершенно разные клинические проявления с абсолютно несвязанными между собой результатами лечения. Тем не менее в результате изучения эффектов данного препарата при указанных заболеваниях выявлены взаимосвязанные механизмы реагирования на молекулярном уровне и идентичные реакции в ответ на новый класс сенсибилизаторов инсулина, таких как MSDC-0160.
Руководитель исследовательского проекта П. Брандин отметил, что в настоящее время первоочередной задачей является запуск клинических испытаний указанного препарата в терапии болезни Паркинсона, однако не следует также исключать возможности тестирования этого лекарственного вещества в качестве потенциальной терапии при деменции с тельцами Леви и при других когнитивных дефицитных состояниях, таких как болезнь Альцгеймера. П. Брандин подчеркнул, что, независимо от результатов текущих клинических испытаний препарата MSDC-0160, теперь найден новый путь поиска перспективных методов лечения, которые меняют представления о терапии при болезни Паркинсона и других заболеваниях, сопровождающихся когнитивным дефицитом.
- Ghosh A., Tyson T., George S. et al. (2016) Mitochondrial pyruvate carrier regulates autophagy, inflammation, and neurodegeneration in experimental models of Parkinson’s disease. Sci. Transl. Med., Dec. 7 (http://stm.sciencemag.org/content/8/368/368ra174).
- Van Andel Research Institute (2016) Diabetes drug slows experimental Parkinson’s disease progression, human trials to begin next year. ScienceDaily, Dec. 7 (http://www.sciencedaily.com/releases/2016/12/161207143243.htm).
Наталья Савельева-Кулик
