Амиотрофический латеральный склероз (АЛС), который также обозначают как заболевание моторных нейронов, является состоянием, влияющим на моторные нейроны головного и спинного мозга. Лица с АЛС постепенно теряют возможность контролировать свои движения, вначале обычно движения конечностей. Мышцы гортани также часто поражаются, стают слабыми, что влияет на проглатывание пищи и способность разговаривать. Болезнь обычно быстро прогрессирует, и смерть может наступить через 2–5 лет после начала заболевания.
Одной из причин повреждения нейронов при АЛС является избыточное образование глутамата, химического медиатора головного мозга, который стимулирует моторные нейроны. Молекулы гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК) способны снижать эффекты глутамата. Считается, что использование препаратов — производных ГАМК, таких как габапентин и баклофен, способно помочь пациентом с АЛС. В связи с этим их часто назначают при этом состоянии.
Проверить эту гипотезу решила группа ученых во главе с доктором Андре Дайанэ (Andrea Diana) в рамках Кокрановского систематического обзора. К сведению, это первая подобная работа такого рода. Ранее результаты исследований в этой сфере еще не анализировались.
Из всех доступных исследований лишь 2 рандомизированных контролируемых клинических испытания (РКИ) соответствовали критериям для проведения анализа. В обеих работах сравнивали эффективность габапентина с плацебо. Общее количество пациентов составило 355 человек. Основные результаты анализа представлены в таблице.
Исход | Сравнение результатов | Количество участников (исследований) | Качество доказательств, шкала GRADE | Комментарии | |
---|---|---|---|---|---|
У плацебо | У габапентина | ||||
Годичная выживаемость | 77% | 78% | 355 (2) | Высокое | Нет клинических или статистических различий |
Нарушение функционирования рук, шкала MVIC. За период 9 мес | Ухудшение на 0,026 балла | Различия с плацебо от –0,004 до +0,005 балла | 355 (2) | Высокое | Нет клинических или статистических различий |
Нарушение функций по шкале ALSFRS. За период 9 мес | Ухудшение на 0,076 балла | Лучше на 0,015 балла, чем у плацебо |
128 (1) | Умеренное | Нет клинических или статистических различий |
Качество жизни, шкала SF-12. За период 9 мес | Ухудшение на 0,2 балла | Ухудшение на 0,03 балла | 128 (1) | Умеренное | Нет статистически достоверных различий |
Побочные эффекты | Данных недостаточно для анализа |
Как видно по данным, указанным в таблице, статистически достоверных различий в оцениваемых исходах между группой плацебо и габапентина, единственного интенсивно изучаемого препарата при АЛС, не выявили. Кроме того, по многим исходам качество доказательств было высоким. Это означает, что в будущем, даже в случае продолжения изучения эффективности габапентина при этом состоянии, вряд ли эта картина изменится.
Исследовательский коллектив вынужден был заключить, что габапентин неэффективен при АЛС, потому что он не останавливает и даже не замедляет прогрессирования заболевания. Также он имеет либо слабый эффект, либо не проявляет никакого эффекта в отношении качества жизни. К сожалению, это не дает надежды на то, что модуляторы ГАМК могут как-либо помочь при АЛС.
- Diana A., Pillai R., Bongioanni P. et al. (2017). Gamma aminobutyric acid (GABA) modulators for amyotrophic lateral sclerosis/motor neuron disease. Cochrane Database of Systematic Reviews, 1: CD006049.
Виталий Безшейко