Миастения является аутоиммунным заболеванием, которое поражает нервно-мышечные синапсы. Несмотря на успехи в разработке иммунонаправленных препаратов, далеко не всегда удается достичь у пациентов симптоматической ремиссии.
Ученые Университета Оттавы, Канада, решили изучить эффективность нового в контексте лечения миастении метода, заключающегося в трансплантации аутологических гематопоэтических клеток. Отметим, что в лечении пациентов с другими аутоиммунными состояниями этот метод уже используется, в частности при рассеянном склерозе, хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии, оптическом нейромиелите и некоторых других.
Для проведения исследования отобрали 7 пациентов, которым диагноз «миастения» подтвердили при помощи клинического обследования, электромиографии и тестирования аутоантител. Ранее все 7 пациентов проходили неоднократную иммуносупрессивную терапию, которая не оказала существенного влияния на симптомы.
Все пациенты прошли мобилизацию стволовых клеток с циклофосфамидом и гранулоцитарным колониестимулирующим фактором. Трансплантаты стволовых клеток собраны с помощью лейкафереза периферической крови и очищены позитивной селекцией с использованием иммуномагнетических анти-CD34-моноклональных антител. Процедура трансплантации подобна таковой при апластической анемии (2 пациента), рассеянном склерозе (4 пациента) или лимфоме (1 пациент).
После процедуры пациенты находились под наблюдением на протяжении 40 мес. У всех 7 участников на последнем визите (40-й месяц) отмечали полную стабильную ремиссию, то есть полное отсутствие симптомов и необходимости в каком-либо лечении миастении. Однако сама процедура трансплантации сопровождалась побочными эффектами — у 2 пациентов отмечали мукозит 3-й степени, у 3 — выявили фебрильную нейтропению.
Учитывая хорошие результаты такого лечения, ученые рекомендуют начать проведение контролируемых клинических испытаний для их подтверждения.
- Bryant A., Atkins H., Pringle C.E. et al. (2016) Myasthenia gravis treated with autologous hematopoietic stem cell transplantation. JAMA Neurol., 4 April [Epub. ahead of print].
Виталий Безшейко
