В ходе нового исследования, проведенного учеными Школы медицины Университета Северной Каролины (University of North Carolina School of Medicine), США, получены обнадеживающие результаты об этиологии бокового амиотрофического склероза (БАС) — нейродегенеративного заболевания, при котором отмечается поражение нервных клеток в головном и спинном мозгу. Исследователи выявили, что развитию патологии предшествует накопление токсичных белков в нервной ткани, они надеются, что данное наблюдение станет основой новых методов лечения заболевания. Результаты работы опубликованы в журнале «Proceedings of the National Academy of Sciences».
В ходе исследования ученые занимались изучением генетической мутации одного белка, известного как супероксиддисмутаза 1. В течение двух лет определяли трассировки повреждений в головном мозгу, вызванных определенной мутацией. Еще с начала 1990-х годов специалистам известно, что именно под влиянием данного протеина происходит атрофия нейронов в мозгу пациента. Однако до настоящего времени был неизвестен внешний вид белка, имелись данные только о том, что при патологическом процессе он отличался наличием мутации. Оказалось, что при БАС супероксиддисмутаза 1 формирует триммеры — комплексы из трех белков, именно они и способны токсически воздействовать на двигательные нейроны, что клинически проявляется прогрессирующим параличом и атрофией мышц. Известно, что комплексы из трех протеинов очень неустойчивы в организме, поэтому появление выявленной в данном случае белковой структуры ученые объяснили мутацией. Патологические белковые комплексы, взаимодействуя с нейронами, повреждают их, а затем разносятся по организму с током крови. Этим объясняется характерный для БАС процесс дегенерации.
Один из авторов исследования доктор Николай Докхолян (Nikolay Dokholyan) отметил, что вопрос лечения пациентов с нейродегенеративными заболеваниями в настоящее время не имеет однозначного ответа. В отличие от многих видов онкологических патологий и других состояний, для лечения при нейродегенеративных заболеваниях специалисты не располагают никакими действующими методами. Он считает, что результаты, полученные в ходе работы, являются большим прорывом, поскольку проливают свет на этиологию БАС и могут быть полезны при разработке новых лекарственных препаратов для его лечения. Более того, они могут помочь и при изучении других нейродегенеративных заболеваний, поскольку все такие патологии имеют много общего. Например, выявленные детали этиологии БАС очень схожи с процессами развития болезни Альцгеймера, а значит, уже сегодня специалисты способны понять больше и о природе других нейродегенеративных заболеваний.
- Olson S. (2015) What Causes ALS? In Medical ‘Breakthrough,’ Scientists Discover How Protein Mutation Damages Motor Neurons. Medicaldaily. Dec. 28 (http://www.medicaldaily.com/what-causes-als-medical-breakthrough-scientists-discover-how-protein-mutation-damages-367088).
- Proctor E. A., Fee L., Tao Y. et al. (2015) Nonnative SOD1 trimer is toxic to motor neurons in a model of amyotrophic lateral sclerosis. PNAS. doi: 10.1073.
Юлия Котикович
