ДП «Медичні закупівлі України» (далі — МЗУ) уклало трирічний договір керованого доступу на придбання агалсидази альфа — ферментозамісного препарату для пацієнтів із хворобою Фабрі. Перші поставки лікарського засобу в Україну заплановані на листопад 2026 р.
Патоморфогенез та поширеність хвороби Фабрі
Хвороба Фабрі (далі — ХФ) — спадкове захворювання, зумовлене дефіцитом альфа-галактозидази А, що призводить до внутрішньоклітинного накопичення глікосфінголіпідів з наступними прогресуючими системними ураженнями організму. За даними міжнародних епідеміологічних досліджень, поширеність ХФ коливається в межах 1 випадку на 40 000–117 000 населення. За відсутності патогенетичного лікування ХФ спричиняє розвиток ниркової та серцевої недостатності, ранніх інсультів, значне скорочення тривалості життя пацієнтів та інвалідизацію.
Своєчасна верифікація ХФ залишається складним клінічним завданням через поліморфізм та неспецифічність симптоматики. За даними Державного експертного центру МОЗ України, в Україні фактично діагностовано лише близько 3,3% від прогнозованої кількості пацієнтів із ХФ. Розрахунок здійснено на основі міжнародних епідеміологічних даних та статистики захворюваності в країнах ЄС і США.
Терапія при хворобі Фабрі та її доступність
Основою терапії при ХВ є внутрішньовенна ферментозамісна терапія, яка полягає у регулярному введенні рекомбінантного аналога дефіцитного ферменту. Одним із таких засобів є агалсидаза альфа. Водночас із 2024 р. МЗУ вже забезпечують пацієнтів із хворобою Фабрі іншим препаратом для ферментозамісної терапії — агалсидазою бета. За результатами клінічних досліджень, обидва препарати демонструють рівноцінні показники ефективності та профілю безпеки.
Механізм керованого доступу використовують для закупівель із 2022 р. Цей механізм дозволяє сформувати прийнятні для державного бюджету ціни на дороговартісні інноваційні лікарські засоби. Завдяки конфіденційним домовленостям із виробниками держава може забезпечити пацієнтів найсучаснішими методами лікування набагато швидше. У багатьох випадках вдається знизити ціну препарату в кілька разів.
За цей час у межах договорів керованого доступу МЗУ закуплено понад 20 інноваційних препаратів для пацієнтів із тяжкими онкологічними та рідкісними захворюваннями, зокрема хворобами Гоше, Помпе і Фабрі, мукополісахаридозом, гемофілією та первинними імунодефіцитами.
Долучайтеся до нас у Viber-спільноті, Telegram-каналі, Instagram, на сторінці Facebook, а також X, щоб першими отримувати найсвіжіші та найактуальніші новини зі світу медицини.
Редакція журналу «Український медичний часопис»,
за матеріалами moz.gov.ua, dec.gov.ua
