У Державному експертному центрі МОЗ України (ДЕЦ) відбулася робоча зустріч із представниками Громадської спілки «Орфанні захворювання України». У центрі обговорення — покращення доступу пацієнтів до сучасного лікування в рамках імплементації спільного Меморандуму про співпрацю та продовження панельної дискусії «Поза межами можливого», що відбулася в лютому.
Захід продовжує зосереджувати увагу на практичних інструментах забезпечення доступу до інноваційної терапії. Серед них — проведення клінічних випробувань, впровадження державної оцінки медичних технологій та системне оновлення стандартів медичної допомоги. Клінічні випробування є невід’ємною складовою системи доступу до лікування орфанних захворювань. Це не лише можливість отримати інноваційний препарат, а й рання діагностика, генетичне тестування та мультидисциплінарний супровід відповідно до міжнародних стандартів.
В Україні вже проводилися клінічні випробування у сферах генетичних, метаболічних та неврологічних захворювань, пульмонології, кардіології тощо. Сьогодні триває міжнародне багатоцентрове клінічне випробування фази II SHIELD-DMD для пацієнтів із м’язовою дистрофією Дюшена.
Ще одним важливим механізмом є оцінка медичних технологій. Вона дозволяє державі ухвалювати обґрунтовані рішення про фінансування інноваційних лікарських засобів на основі доказових підходів, з урахуванням клінічної ефективності та економічної доцільності.
Серед пріоритетів співпраці обговорили такі теми:
- шлях для інновацій.
Мінімізація регуляторних бар’єрів для клінічних досліджень. Більше проєктів в Україні — більше шансів для пацієнтів отримати новітню терапію;
- оновлення в процедурі оцінки медичних технологій.
Обговорювалися актуальні терміни експертизи з державної оцінки медичних технологій з урахуванням європейських оцінок, єдиний підхід до оцінки клінічної цінності, пацієнтоцентричність рішень — як під час експертизи та формування рекомендацій, так і за результатами публікації проєктів висновків;
- впровадження новітніх варіантів терапії та оновлення протоколів лікування.
Оновлення клінічних протоколів лікування — це шлях, аби українські пацієнти могли отримувати лікування за найсучаснішими світовими клінічними настановами, а новітні методи терапії ставали доступнішими у реальній клінічній практиці.
Спільна робота ДЕЦ та пацієнтських організацій — це не просто обмін думками, а реальний шлях до побудови європейської системи допомоги орфанним хворим.
Учасники зустрічі підтвердили важливість продовження та посилення системного діалогу між органами державної влади, медичною спільнотою, пацієнтськими організаціями та міжнародними партнерами задля розвитку системи допомоги людям з рідкісними захворюваннями в Україні.
Долучайтеся до нас у Viber-спільноті, Telegram-каналі, Instagram, на сторінці Facebook, а також X, щоб першими отримувати найсвіжіші та найактуальніші новини зі світу медицини.
Редакція журналу «Український медичний часопис»,
за матеріалами dec.gov.ua
