ДП «Державний експертний центр МОЗ України» (ДЕЦ) рекомендує включити до переліків лікарських засобів, що закуповуються за державні кошти, вігабатрин у формі гранул для орального розчину (500 мг) як монотерапію при інфантильних спазмах (синдром Веста) у 1-й лінії лікування — опубліковано висновок з державної оцінки медичних технологій.
Чому це важливо?
Інфантильні спазми (синдром Веста) — це тяжка форма епілепсії, що зазвичай виникає у немовлят у перші місяці життя та проявляється серійними короткими судомними нападами і затримкою розвитку. Згідно із класифікацією синдромів епілепсії у новонароджених і немовлят, опублікованою Міжнародною протиепілептичною лігою (International League Against Epilepsy — ILAE) в 2022 р., було запропоновано термін «синдром інфантильних епілептичних спазмів» (IESS), що включає як немовлят із синдромом Веста, так і з епілептичними спазмами, відмінними за своїми критеріями. Синдром Веста класично належить до тріади епілептичних спазмів, гіпсаритмії та стагнації або регресії розвитку. Однак у немовлят із IESS часто відсутній один із трьох цих критеріїв.
Синдром інфантильних епілептичних спазмів є найпоширенішою причиною розвитку дитячої епілептичної енцефалопатії. Затримка розвитку дитини зазвичай відмічається з першими спазмами і погіршується без швидкого та ефективного лікування. Близько 30–70% випадків інфантильних спазмів еволюціонують в інші типи або синдроми епілепсії, включаючи синдром Леннокса — Гасто, або медикаментозно-резистентні фокальні епілепсії.
У чому перевага вігабатрину?
Вігабатрин є протиепілептичним лікарським засобом із чітко визначеним механізмом дії. Препарат розроблено як вибірковий незворотний інгібітор ГАМК-трансамінази — ферменту, відповідального за розщеплення гамма-аміномасляної кислоти (ГАМК).
За результатами клінічного дослідження (Appleton et al., 1999), застосування вігабатрину у немовлят з інфантильними спазмами асоціювалося з припиненням епілептичних спазмів у більшої частини пацієнтів у групі вігабатрину порівняно з плацебо (35 проти 10% відповідно). У більшості пацієнтів, які досягли припинення спазмів, також виявлено припинення гіпсаритмії, що свідчить про покращення функціонального стану головного мозку та зниження ризику когнітивних порушень.
Крім того, продемонстровано загалом прийнятний профіль безпеки вігабатрину за умови клінічного моніторингу, що дозволяє розглядати його як ефективну терапевтичну опцію для лікування інфантильних спазмів в умовах обмежених альтернатив.
Варто відзначити, що вігабатрин уже є в переліку та наразі забезпечується державним платником в Україні, проте лише у формі таблеток. Включення форми випуску гранули для орального розчину розширить можливості лікування саме для немовлят та маленьких дітей, у яких застосування таблетованої форми є обмеженим.
Долучайтеся до нас у Viber-спільноті, Telegram-каналі, Instagram, на сторінці Facebook, а також X, щоб першими отримувати найсвіжіші та найактуальніші новини зі світу медицини.
Редакція журналу «Український медичний часопис»,
за матеріалами dec.gov.ua
