Тяжка гемофілія А супроводжується високим ризиком повторних кровотеч, зокрема суглобових, які з часом призводять до хронічного болю, ураження суглобів і втрати функціональної активності. Крім того, серед пацієнтів з тяжкою гемофілією у 10% відмічають внутрішньочерепні кровотечі з показником смертності близько 30%.
Лікування кровотеч при гемофілії А можна умовно поділити на два типи: епізодичне («на вимогу») в разі появи симптомів кровотечі та профілактичне. Згідно з рекомендаціями Всесвітньої федерації гемофілії (World Federation of Hemophilia — WFH), профілактичне лікування — це стандарт терапії для при середньотяжкій формі гемофілії. Для частини пацієнтів додатковою проблемою є утруднений венозний доступ (згідно з даними НДСЛ «Охматдит» — 36,7% пацієнтів), що значно ускладнює регулярне внутрішньовенне введення фактора VIII з метою профілактики кровотеч.
Відповідно до рекомендацій WFH, при утрудненому венозному доступі пацієнтам рекомендується встановлення пристрою центрального венозного доступу (ПЦВД). Однак у локальній клінічній практиці в Україні використання ПЦВД не набуло широкого застосування через високу ймовірність ускладнень і пов’язаних ризиків. Наразі пацієнти з утрудненим венозним доступом в Україні в переважній більшості випадків отримують лише лікування «на вимогу».
За результатами аналізу встановлено, що профілактика еміцизумабом забезпечує статистично й клінічно значуще зниження частоти кровотеч порівняно з лікуванням препаратами фактора VIII «на вимогу». Річна частота лікованих кровотеч знижувалася більш ніж на 95% порівняно з відсутністю профілактики. Еміцизумаб для профілактики кровотеч при гемофілії А вводиться підшкірно та дозволяє зменшити залежність від частих внутрішньовенних ін’єкцій інших препаратів.
ДП «Державний експертний центр МОЗ України» рекомендує включити до переліків лікарських засобів, що закуповуються за державні кошти із застосуванням процедури договорів керованого доступу, лікарський засіб еміцизумаб для рутинної профілактики епізодів кровотеч у дорослих пацієнтів з гемофілією А без інгібіторів до фактора VIII та утрудненим венозним доступом. Про це свідчить опублікований висновок з державної оцінки медичних технологій.
Варто відзначити, що еміцизумаб уже був предметом державної оцінки медичних технологій та наразі забезпечується державним платником в Україні для рутинної профілактики кровотеч. Він застосовується для лікування дорослих пацієнтів із гемофілією А з утворенням інгібіторів до фактора VIII, а також у дітей з гемофілією А, починаючи з народження, з утворенням або без утворення інгібіторів.
Долучайтеся до нас у Viber-спільноті, Telegram-каналі, Instagram, на сторінці Facebook, а також X, щоб першими отримувати найсвіжіші та найактуальніші новини зі світу медицини.
Редакція журналу «Український медичний часопис», за матеріалами dec.gov.ua
