Как известно, нейросенсорная тугоухость зачастую может быть вызвана уменьшением числа волосковых клеток в кортиевом органе улитки внутреннего уха вследствие их повреждения или врожденных аномалий. Кроме того, волосковые клетки в норме не способны к регенерации, поэтому с возрастом их количество неуклонно уменьшается. Однако применение генной терапии (ГТ) имеет высокий потенциал при указанной форме тугоухости — ГТ способна не только замедлить гибель, но и стимулировать рост и регенерацию ранее поврежденных волосковых клеток.
Одна из наиболее важных проблем ГТ — вопрос о том, как транспортировать генный материал (ДНК или РНК) к тем клеткам, где нуклеиновым кислотам предстоит заменить поврежденные участки. Для этого необходимо использовать соответствующий носитель, который мог бы не только доставить материал к месту приложения, но также и защитить его целостность и обеспечить трансмембранный транспорт.
Сабина Стренд (Sabina Strand) и ее коллеги из департамента биотехнологий Норвежского технологического университета (Department of Biotechnology, Norwegian University of Science and Technology), Тронхейм, впервые исследовали возможность применения наночастиц хитозана в генной терапии нейросенсорной тугоухости. Совместно с учеными из Каролинского института (Karolinska Institutet), Швеция, они провели эксперимент на гвинейских свиньях с применением хитозана для транспорта лекарственных препаратов и генного материала во внутреннее ухо. Эксперимент завершился успешно: наночастицы хитозана смогли доставить генный материал неповрежденным к волосковым клеткам кортиева органа.
Аминосахарид хитозан получают из измельченных панцирей ракообразных, из которых с помощью кислоты удаляются соли и минералы (в том числе карбонат кальция), а с помощью щелочи и высоких температур — протеины. Наночастицы размером 50–200 нм образуются при контакте положительно заряженных молекул хитозана и отрицательно заряженного генного материала, при этом нуклеиновые кислоты «упаковываются» в сравнительно большие конгломераты, удобные для транспорта с помощью наночастиц. При попадании этих комплексов в организм хитозан присоединяется к мембранам клеток и способствует прохождению конгломератов через мембрану, а затем — «распаковыванию» нуклеиновых кислот. При этом хитозан абсолютно нетоксичен и не вызывает повреждения клеток организма.
Теперь перед исследователями стоит новая задача — выяснить, насколько применим подобный механизм транспорта генного материала во внутреннее ухо человека для проведения ГТ.
The Norwegian University of Science and Technology (2011, December 19) Gene therapy for ears. ScienceDaily (www.sciencedaily.com/releases/2011/12/111219135021.htm).
Жигунова Алина
