Британские ученые впервые объединили методы генной терапии и лечения стволовыми клетками. Это означает, что, возможно, в будущем пациенты с генетическими заболеваниями будут лечиться их собственными клетками.
Данное исследование проведено учеными из Кембриджского университета (University of Cambridge) и Британского института Сенгера (Wellcome Trust Sanger Institute). Открытие совершено при лечении наследственного цирроза печени, при котором отмечается недостаточность белка альфа-1-антитрипсина. При низком содержании данного фермента у больного развиваются различные поражения легких и печени, в частности наследственный цирроз. По статистике, данная патология поражает одного из 2 тыс. европейцев. Вылечить таких больных зачастую можно только при помощи трансплантации.
В ходе исследования ученым удалось в лабораторных условиях успешно вылечить грызунов c врожденным дефицитом фермента альфа-1-антитрипсина, вызванным мутацией генов, ответственных за кодирование данного фермента. Исследователи взяли клетки кожи испытуемого с наследственным циррозом печени и превратили их в стволовые. В этих стволовых клетках исправили ошибку в коде ДНК, после чего превратили их в клетки печени.
Профессор Дэвид Ломас (David Lomas), ведущий исследователь, заявил, что клетки печени заработали с нормальной секрецией и функционированием. После пересадки их грызунам клетки исправно функционировали и 6 нед спустя.
Таким образом, существенно усовершенствован метод лечения с помощью стволовых клеток. До сих пор у полученных из них органов и тканей отмечали те же наследственные нарушения, которые изначально были свойственны организму. В данном случае полученные клетки не вызывали отторжения.
Профессор Робин Эли (Robin Ali) из Университетского колледжа Лондона (University College London) заявила, что большая проблема индивидуальной медицины — это ее высокая стоимость, являющаяся основным препятствием. Возможно, новый метод лечения удастся сделать более доступным. В любом случае для его внедрения в практику потребуются годы тестирования. Сначала на лабораторных животных, а затем и на людях.
Д. Ломас добавил, что в будущем опробованная на мышах методика может лечь в основу принципиально нового метода лечения генетических заболеваний, не требующего, в отличие от трансплантации, донорских тканей и органов, пожизненного приема подавляющих иммунитет лекарств. Однако чтобы доказать безопасность предлагаемого метода лечения, необходимы многочисленные доклинические исследования.
По материалам www.nature.com, www.bbc.co.uk
© Bobus/Dreamstime.com/Dreamstock.ru
