Болезнь Гентингтона является наследственным нейродегенеративным заболеванием, которое на сегодняшний день плохо поддается лечению. Это заболевание характеризуется нарушениями интеллектуальной сферы, двигательными нарушениями и изменением поведения. Средняя продолжительность жизни пациентов после появления первых симптомов составляет 15–20 лет.
Нейрофизиологически болезнь Гентингтона характеризуется селективной и прогрессирующей дегенерацией стриальных ГАМК-ергических(ГАМК — гамма-аминомасляная кислота) нейронов, связанной с мутацией гена IT15, который кодирует продукцию специфического пептида — гентингтина. К сожалению, на сегодняшний день современная медицина не располагает достаточным арсеналом средств для эффективного лечения этого заболевания. Несмотря на это, постоянно проводится разработка новых методов терапии болезни Гентингтона. Многообещающим в этом плане является метод, направленный на пересадку стволовых клеток реципиентам с этим заболеванием в пораженные участки мозга.
В доклиническом исследовании, проведенном группой ученых из Тайваня во главе с доктором медицинских наук Юань-Та Линя из Института биохимии и молекулярной биологии (Yuan-Ta Lin, Institute of Biochemistry and Molecular Biology, Taipei, Taiwan), проводилось изучение влияния трансплантата стволовых клеток на нейродегенеративные процессы, отмечающиеся при указанном заболевании.
Для достижения поставленной цели исследователи провели трансплантацию мезенхимальных стволовых клеток костномозгового происхождения (МСК-КП) лабораторным мышам со смоделированной болезнью Гентингтона. Одной из главных особенностей МСК-КП является способность дифференциироваться в практически любой вид нервных клеток в центральной нервной системе и мигрировать в поврежденные зоны мозга. Их использование позволяет обходить многие практические и этические проблемы, связанные с применением человеческой эмбриональной ткани.
Результаты исследования показали, что трансплантированные клетки смогли выжить, дифференциироваться и интегрироваться в стриатум, уменьшая, таким образом, зону повреждения и способствуя снижению моторной дисфункции у лабораторных мышей. Кроме того, трансплантированные МСК-КП индуцировали миграцию нейробластов и микроглии в поврежденные регионы. Также замечено, что возле трансплантированных стволовых клеток более активно, чем в других областях, происходил ангиогенез вследствие повышенной секреции хемокина SDF-1.
Таким образом, полученные данные свидетельствуют о том, что трансплантированные МСК-КП способствуют угнетению нейродегенерации мозговой ткани посредством таких механизмов, как усиленная дифференциация нейронов, секреция хемокинов и индуцирование пролиферации. Это исследование демонстрирует большой потенциал трансплантации стволовых клеток в отношении лечения болезни Гентингтона.
Lin Y.-T., Chern Y., Shen C.-K. J. et al. (2011) Human Mesenchymal Stem Cells Prolong Survival and Ameliorate Motor Deficit through Trophic Support in Huntington’s Disease Mouse Models. PLoS ONE, 6 (8): e22924. (doi:10.13.71/journal.pone.0022924).
По материалам www.plosone.org
