Розсіяний склероз — діяти разом! Необхідні кроки до підвищення якості життя пацієнтів

Встановлення діагнозу та лікування розсіяного склерозу (РС) стають дедалі досконалішими, оскільки з’являються нові методи діагностики, ліки з різними шляхами введення, механізмами дії, профілями ефективності та безпеки. Наявність досвідчених лікарів та науковців, спеціальної апаратури для візуалізації, лабораторних потужностей у нашій країні зробили можливими ранню, навіть на етапі клінічно ізольованого синдрому, діагностику захворювання. Проте доступність магнітно-резонансної томографії (МРТ), а також імунологічних лабораторних досліджень, зокрема виявлення олігоклональних смужок (імуноглобуліну G) у спинномозковій рідині, суттєво обмежуються фінансовою спроможністю пацієнтів. У цих умовах деякі хворі вимушено гають дорогоцінний час, не маючи достатньої фінансової підтримки.

Клінічно ізольовані синдроми (КІС) визначаються як перші епізоди запальної демієлінізації центральної нервової системи, які є провісниками РС. Вони зазвичай виявляються симптомами та ознаками ураження зорового нерва, стовбура головного або спинного мозку [1]. Наявність вогнища демієлінізації, виявленого за допомогою МРТ у таких хворих, пов’язане із високим ризиком розвитку РС (поширення уражень) найближчими роками [2].

Ще одна проблема — недостатня настороженість щодо РС серед лікарів різних спеціальностей. Так, декілька пацієнтів розповіли схожі історії: як зверталися зі скаргами на проблеми з ходою та м’язову слабкість до сімейних лікарів, ортопедів-травматологів, хірургів, аж поки через кілька років не потрапляли до невролога та не отримували попередній діагноз демієлінізуючого захворювання. За словами Дмитра Поліщука, нині військового, пацієнта із 8-річним стажем, від перших скарг на прийомі у сімейного лікаря до встановлення діагнозу минуло 2 роки. За цей час збільшилася вираженість наявних симптомів та з’явилися нові.

Потенційні довгострокові переваги ранньої хворобомодифікуючої терапії осіб з високим ризиком розвитку РС включають нижчий ризик рецидиву, менш тяжку тривалу втрату працездатності, меншу кількість уражень і менші втрати об’єму головного мозку на серійній МРТ [1]. Недавнє велике дослідження реєстру пацієнтів із невритом зорового нерва також показало, що рання хворобомодифікуюча терапія пов’язана з менш серйозною подальшою зоровою та фізичною інвалідністю [3].

Прагнення до інновацій

Нові позитивні приклади забезпечення потреби у високоефективному лікуванні, зокрема, пацієнтів із спінальною м’язовою атрофією, онкопатологією, дають надію пацієнтській спільноті на вирішення її проблем у позитивному ключі. Так, процедура закупівлі ліків за договорами керованого доступу, про яку говорила Оксана Дмитрієва, заступник голови Комітету Верхової Ради України з питань здоров’я нації, медичної допомоги та медичного страхування, вже дала змогу закупити інноваційні ліки від тяжких орфанних хвороб за зниженою ціною. Можливості, які відкривають такі нові форми взаємодії із фармацевтичними виробниками, дуже значні, але потрібно докладати певних зусиль для вироблення спільних рішень. Неабияким кроком вперед є й прийняття Закону України «Про внесення змін до деяких законодавчих актів України щодо врегулювання питання надання пацієнтам лікарських засобів зі співчуття». Завдяки цьому, зокрема, учасники клінічних випробувань зможуть продовжувати лікування інноваційними ліками і після їх завершення.

Як зазначила Катерина Місюра, голова ГО «Українська спільнота людей з розсіяним склерозом», наразі участь у клінічних випробуваннях для багатьох українців є чи не єдиним шансом на отримання високоефективної терапії РС. Тому поки ситуація кардинальним чином не зміниться, багато з тих, хто опинився за кордоном, продовжить отримувати ліки, проживаючи за межами України.

Якими ліками забезпечує держава?

У кожній області є вузлова лікарня, де спостерігаються пацієнти з РС, повідомив Євген Гончар, начальник відділу з формування політики у сфері програми медичних гарантій та медичного забезпечення Департаменту медичних послуг МОЗ України. Раз на рік чи частіше за заявками відповідальних осіб обласного рівня збирають дані щодо потреби в ліках з попередньо визначеної номенклатури. Проблема в тому, підкреслив Є. Гончар, що замовлення стосуються лише 4,5–5 тис. із понад 20 тис. пацієнтів з РС, що живуть в Україні. До того ж у замовленнях майже не фігурують ліки, які нещодавно включено до програми держзакупівель — фінголімод та диметилфумарат. При цьому річний курс лікування фінголімодом для перорального прийому коштує набагато дешевше, ніж інтерферонами чи глатирамеру ацетатом — препаратами, які замовляють найчастіше.

На жаль, держава поки що не закуповує моноклональне антитіло окрелізумаб, яке схвалено у ЄС у 2018 р. не тільки для лікування рецидивуючого РС, але й первинно прогресуючого РС (таблиця).

Таблиця. Доступність в Україні (державна реєстрація, реімбурсація) ліків, що модифікують захворювання (ЛМЗ), які зареєстровано у ЄС із показанням до застосування А) при РС із рецидивуючо-ремітуючим перебігом та Б) високоактивним перебігом. У дужках зазначена дата схвалення у ЄС

У декількох регіонах запроваджено регіональні програми, завдяки яким пацієнти мають змогу отримувати сучасну терапію за рахунок регіонального бюджету. Прикладами є міста Київ, Львів, Рівне, Хмельницький та Івано-Франківськ. Щоб це ставало можливим, необхідні складний документальний супровід, оцінка медичних технологій (ОМТ), а також постійна оцінка потреб — зазначила Тетяна Кобись, завідувач відділення демієлінізуючих захворювань нервової системи Київської міської клінічної лікарні № 4, керівник Київського міського центру розсіяного склерозу.

Розширення номенклатури ліків, що закуповують за державний рахунок, — справа непроста, що потребує сучасних механізмів, таких як договори керованого доступу. Проте не менш актуальним є розширення охоплення пацієнтів ЛМЗ. Адже держава декларує готовність забезпечувати 100% потреби в таких препаратах першої лінії, як інтерферони, глатирамеру ацетат та диметилфумарат. Для лікування високоактивного рецидивуючо-ремітуючого РС закуповують фінголімод. Такий показник охоплення ЛМЗ, як в Україні (5 із 20 тис. хворих, тобто 25%), є дуже низьким на європейському тлі. Так, за даними Європейської платформи розсіяного склерозу (European Multiple Sclerosis Platform), у Швейцарії цей показник перевищує 90%, у Німеччині та Бельгії становить 80%, а в цілому у 35 країнах Європи — 57% [5]. Гіршими є справи із прогресуючим РС: лише 25% таких пацієнтів у Європі отримують відповідне лікування.

Краще виявляти, оцінювати та прогнозувати різні потреби дозволяють реєстри пацієнтів. Проте ситуація в Україні, де реєстру немає, не є винятком: за даними «Барометру РС», що згадано вище, у такій самій ситуації знаходиться більше половини (65%) хворих на РС у Європі [5].

Створення реєстру пацієнтів, а також клінічної настанови, клінічних стандартів та уніфікованого протоколу з діагностики й лікування сприятиме упорядкуванню надання медичної допомоги. Враховуючи актуальність проблеми, робоча група планує завершити розробку вищезазначених медичних стандартів вже до кінця цього літа. Проте основні проблеми залишаться: «Якщо діагностика та лікування недостатньо забезпечені фінансово, як лікарі можуть керуватися сучасними стандартами?», — поставила риторичне запитання Тетяна Слободін, доктор медичних наук, професор кафедри неврології № 1 Національного університету охорони здоров’я України імені П.Л. Шупика. За її словами, механізми замовлення препаратів мають бути більш гнучкими. Так, пацієнт може змінити місце проживання, перейти на інший препарат тощо, а лікар при цьому повинен вирішувати долю тих ліків, що залишилися.

Ліки блукають тисячами флаконів — Києвом, Львівською та Дніпропетровською областями, — підтримує колегу Тетяна Негрич, доктор медичних наук, професор, завідувач кафедри неврології Львівського національного медичного університету імені Данила Галицького. Зрештою лікарі мають подолати традиційну інертність і ширше призначати саме ті ліки, які потрібні хворим. Працювати слід на результат, і у державній закупівельній політиці це також має бути провідним мотивом. Гроші витрачено, а скільки хворих насправді отримали значну користь для здоров’я? Нехтування цього питання означає недостатній професіоналізм з боку лікарів.

Окрім належного лікування, важливими є питання інклюзивності, а також реабілітаційна та паліативна допомога пацієнтам із РС. Як зазначила К. Місюра, має бути реалізований комплексний підхід із залученням пацієнтів, лікарів, представників МОЗ. Адже існує величезна незадоволена потреба в усіх видах реабілітації: фізичній, психологічній, ергореабілітації.

Необхідність долучення психолога, реабілітолога, фахівця паліативної медицини також підкреслила Зоя Максимова, асистент кафедри паліативної і хоспісної медицини Національного університету охорони здоров’я України імені П.Л. Шупика, завідувач відділення паліативної і хоспісної допомоги ММ «Добробут», керівник виїзної служби паліативної і хоспісної допомоги БФ «СВОЇ».

Марія Усатенко, заступниця голови ГО «Українська спільнота людей з розсіяним склерозом», підкреслила необхідність подолання стигматизації у зв’язку з хворобою. Кожна людина із цією патологією потребує співчутливого ставлення на роботі, в сім’ї, у суспільному просторі. Це допоможе їм розкрити свій потенціал і також бути корисними для оточуючих.

«Якщо ми всі будемо підтримувати таких людей, не лишатимемо їх сам на сам із хворобою, усіма засобами покращуватимемо якість їхнього життя, то разом зможемо подолати усі труднощі», — впевнена М. Усатенко. Загалом впевненість у необхідності об’єднання зусиль лікарів та пацієнтів за підтримки органів державної влади поділяли всі учасники дискусії. Прийняття наприкінці літа національних стандартів допомоги пацієнтам з РС сприятиме досягненню належного рівня діагностики, лікування та реабілітації цих хворих, щоб вони могли жити повноцінним життям.

«Живі історії» пацієнтів, спілкування з ними, а також унікальні фото- та відеоматеріали і професіоналізм ведучого й організаторів заходу допомогли учасникам сформувати власне ставлення до особливостей життя з РС.



Список використаної літератури

1. 1. Fisniku L.K., Brex P.A., Altmann D.R. et al. (2008) Disability and T2 MRI lesions: a 20-year follow-up of patients with relapse onset of multiple sclerosis. Brain, 131: 808–817.
2. 2. Optic Neuritis Study Group (2008) Multiple sclerosis risk after optic neuritis: final optic neuritis treatment trial follow-up. Arch. Neurol., 65(6): 727–732.
3. 3. Kenney R., Liu M., Patil S. et al. (2021) Long-term outcomes in patients presenting with optic neuritis: analyses of the MSBase registry. J. Neurol. Sci., 430: 118067–118067.
4. 4. Multisource (generic) pharmaceutical products: guidelines on registration requirements to establish interchangeability. WHO Technical Report Series, No. 992, Annex 7, www.who.int/publications/m/item/annex-6-trs-1003.
5. 5. European MS Platform (2020) MS Barometer. Brussels: EMSP.